Ανακαλύπτοντας Θεραπείες για «Ξεχασμένες» Ασθένειες
08 Ιανουαρίου 2020

O στόχος που έχει θέσει ο Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας για την πλήρη εξάλειψη των κρουσμάτων της ασθένειας του ύπνου (αφρικανική τρυπανοσωμίαση) μέχρι το 2030 μοιάζει εφικτός.

Ωστόσο, δεν είναι η πρώτη φορά που προσεγγίζουμε τόσο κοντά στον στόχο. Απαιτούνται νέες δοκιμασμένες θεραπείες, και η πρωτοβουλία Drugs for Neglected Diseases, με την υποστήριξη του Ιδρύματος Σταύρος Νιάρχος (ΙΣΝ) και άλλων οργανισμών, ηγείται μίας διεθνούς προσπάθειας για την αναζήτηση και εφαρμογή των νέων θεραπειών. 
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Τα πρώτα συμπτώματα είναι πυρετός, πόνοι στο σώμα, έντονος πονοκέφαλος και αίσθημα κόπωσης. Καθώς η ασθένεια εξελίσσεται, ο ασθενής παρουσιάζει σοβαρές συνέπειες στη νευροψυχολογία του, που οδηγούν σε αλλαγές στην προσωπικότητά του, όπως σύγχυση, επιθετική συμπεριφορά, διαταραχές ύπνου και ψύχωση. Εάν δεν υπάρξει έγκαιρη αντιμετώπιση, η ασθένεια μπορεί να οδηγήσει ακόμη και σε θάνατο.

Ο μη κερδοσκοπικός οργανισμός Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi), ο οποίος δραστηριοποιείται στον τομέα της έρευνας και ανάπτυξης φαρμάκων, εκτιμά ότι περίπου 8,5 εκατομμύρια άνθρωποι σε 36 χώρες της Αφρικής διατρέχουν μεσαίο έως υψηλό κίνδυνο μόλυνσης από την ασθένεια του ύπνου. Το 2012, ο Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας (ΠΟΥ) έθεσε ως στόχο τη βιώσιμη εξάλειψη των κρουσμάτων της ασθένειας του ύπνου, η οποία είναι γνωστή ως αφρικανική τρυπανοσωμίαση, έως το 2030, και αυτός ο στόχος μοιάζει να είναι εφικτός.

Ωστόσο, δεν είναι η πρώτη φορά που βρεθήκαμε τόσο κοντά στον στόχο. Στα μέσα της δεκαετίας του 1960, μέσω συστηματικών προσπαθειών, τα κρούσματα της νόσου είχαν μειωθεί σημαντικά από δεκάδες χιλιάδες σε λιγότερα από πέντε χιλιάδες κρούσματα ετησίως. Με την υποχώρηση των συμπτωμάτων της νόσου, ωστόσο, περιορίστηκαν οι πόροι για τη διαχείριση της νόσου, και κατά τη διάρκεια της δεκαετίας του 1990, ένας συνδυασμός γεγονότων είχε ως συνέπεια την αναζωπύρωσή της.

To ιστορικό της ασθένειας του ύπνου


Graph

Για την πλήρη εξάλειψη της νόσου απαιτούνταν νέες θεραπείες. Και σε αυτό το σημείο βοήθησε ο οργανισμός DNDi.

«Λιγότερο από δέκα χρόνια πριν, θεραπεύαμε τη νόσο με ένα παράγωγο αρσενικού, το οποίο οδηγούσε σε θάνατο το 5% των ασθενών», σύμφωνα με τον Δρα Viktor Kande.

Η θεραπεία, στην οποία αναφέρεται ο Δρ Kande, είχε πλήθος παρενεργειών, όπως την πρόκληση σοβαρών δερματικών εγκαυμάτων που μπορούσαν να οδηγήσουν ακόμη και σε ακρωτηριασμό. Τα εγκαύματα ήταν τόσο σοβαρά με συνέπεια πολλοί ασθενείς να μην θέλουν να λάβουν τη θεραπεία. Η δεύτερη θεραπεία ήταν ιδιαιτέρως επώδυνη, καθώς προϋπόθετε 56 ξεχωριστές ενδοφλέβιες μεταγγίσεις κατά τη διάρκεια δύο εβδομάδων νοσηλείας.

Η έλλειψη ασφαλών και αποτελεσματικών θεραπειών για τη θεραπεία της ασθένειας του ύπνου οδήγησε τους Γιατρούς Χωρίς Σύνορα (Médecins Sans Frontières - MSF) να συγκαλέσουν την ομάδα εργασίας Drugs for Neglected Diseases (Φάρμακα για τις Παραμελημένες Ασθένειες) το 1999. Οι Γιατροί Χωρίς Σύνορα αξιοποίησαν το ποσό που κέρδισαν από το βραβείο Νόμπελ εκείνου του έτους για την καταπολέμηση «ξεχασμένων» ασθενειών.

Από την εν λόγω ομάδα εργασίας, αναπτύχθηκε η πρωτοβουλία DNDi, η οποία ιδρύθηκε επίσημα το 2003 από επτά οργανισμούς από όλο τον κόσμο, όπως το Ιατρικό Ινστιτούτο Κένυας, το Υπουργείο Υγείας της Μαλαισίας και το Ινδικό Συμβούλιο Ιατρικής Έρευνας.

Το 2009 αναπτύχθηκε μέσω ομαδικής προσπάθειας μία νέα θεραπεία, με τη συμμετοχή του οργανισμού DNDi, προσφέροντας μία καλύτερη επιλογή για το ιατρονοσηλευτικό προσωπικό και κυρίως για τους ασθενείς. Ωστόσο, αυτή η νέα θεραπεία, εάν και σημαντικά βελτιωμένη ως προς την αποτελεσματικότητα και τις παρενέργειες στους ασθενείς, δεν ήταν η ιδανική, δεδομένου ότι οι ασθενείς έπρεπε να υποβληθούν σε οσφυονωτιαία παρακέντηση και να νοσηλευτούν στο νοσοκομείο. Προκειμένου, λοιπόν, να εξαλειφθεί πλήρως και δια παντός η νόσος, απαιτείτο περαιτέρω πρόοδος.

Σε συνέχεια εκτεταμένης έρευνας και ανάπτυξης, σε συνεργασία με διάφορους οργανισμούς σε ολόκληρο τον κόσμο, ο οργανισμός DNDi, παρουσίασε τη φεξινιδαζόλη (fexinidazole), μία νέα από του στόματος αγωγή δέκα ημερών, η οποία δεν απαιτεί εκτεταμένη νοσηλεία. Ο Δρ Kande, ένας εκ των βασικών ερευνητών, σε μία κλινική δοκιμή για τη φεξινιδαζόλη, δήλωσε: «βρήκαμε μία θεραπεία που είναι ασφαλής, αποτελεσματική και απλή». Η φεξινιδαζόλη έχει προστεθεί στον κατάλογο των πρότυπων βασικών φαρμάκων του ΠΟΥ και συνιστάται από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων.

Η ασθένεια του ύπνου έχει ταξινομηθεί από τον ΠΟΥ ανάμεσα στις «ξεχασμένες» τροπικές ασθένειες, οι οποίες πλήττουν συνολικά πάνω από ένα δισεκατομμύριο ανθρώπους ετησίως και κοστίζουν δισεκατομμύρια δολάρια στις αναπτυσσόμενες οικονομίες. Μία από τις βασικές αιτίες που η φαρμακευτική αγορά έχει αμελήσει τις εν λόγω ασθένειες οφείλεται στην έλλειψη οικονομικών κινήτρων για την εύρεση, δοκιμή και διανομή αποτελεσματικών θεραπειών. Και αυτό ακριβώς το κενό ήρθε να συμπληρώσει ο οργανισμός DNDi, με κίνητρο τις ανάγκες των ασθενών –συμπεριλαμβανομένης της φαρμακευτικής αγωγής κατά του H.I.V. με γεύση φράουλα– για τις περιπτώσεις που οι ασθενείς είναι μικρά παιδιά.

Ο οργανισμός DNDi εξακολουθεί να προωθεί την έρευνα για ένα φάρμακο μίας δόσης που χορηγείται από το στόμα, το acoziborole, το οποίο θα μπορούσε να λειτουργήσει συνδυαστικά με τη φεξινιδαζόλη, για την πλήρη εξάλειψη της ασθένειας του ύπνου. Μία δωρεά του 2018 από το Ίδρυμα Σταύρος Νιάρχος (ΙΣΝ) υποστηρίζει τον οργανισμό DNDi για τη συνέχιση της υλοποίησης του προγράμματός του για την ασθένεια του ύπνου.

Tα αποτελέσματα των τελευταίων σταδίων της μελέτης του acoziborole στο Κονγκό αναμένονται μέχρι το τέλος του 2020.

Μάθετε περισσότερα:
• Διαβάστε το άρθρο του DNDi σχετικά με την ασθένεια του ύπνου, με τίτλο: «Τo όνειρο ενός γιατρού»
• Μάθετε περισσότερα για το πλαίσιο και το ιστορικό του έργου, στο sleeping sickness disease brief του DNDi
• Βρείτε περισσότερες πληροφορίες για την ασθένεια από τον ΠΟΥ
• Μάθετε περισσότερα για τις άλλες «ξεχασμένες» τροπικές ασθένειες από τον ΠΟΥ
• Διαβάστε το άρθρο από το οποίο προέρχονται τα δεδομένα που περιλαμβάνονται στο παραπάνω γράφημα